BioCryst（BCRX.US）罕见病宝尊电商上市HAE药物获批，首创口服疗法能否破局？
2024-03-31 21:56:07 来源：倾延资
本文来源于亿欧网，作者林怡龄。
在FDA同意医治流感药物帕拉米韦的六年后，BioCryst又一药物在近期获得了同意。
这家总部坐落北卡罗来纳州的生物技术公司周四宣告，FDA同意了其每日一次口服的ORLADEYO，用于防备成人和12岁及以上儿童患者遗传性血管水肿的发生。与此同时，ORLADEYO也在日本和欧洲承受检查，估计将别离于本月和3月作出决定。
遗传性血管水肿（HAE）是一种稀有的疾病，在全球范围内的发病率为1/10000至1/50000。其特征是不行预知的，或许危及生命的复发性肿胀发生，最常见的是影响四肢，面部，腹部和喉。
现在，市面上已有7种FDA同意的药物用于防备和医治HAE发生，但所有这些药物都是静脉注射或皮下注射。其间，有四款药物皆是用于防备HAE发生。而自2013年以來，BioCryst也一直在研讨这种可防备的药物，只不过，它挑选的突破点在于口服。
但这一包围，能成功吗？
据悉，Orladeyo定价为每年485000美元，与市场上的其他疗法比较并没有价格优势。更有剖析人士为此感到惊奇，由于其曾估计该药的定价为30万美元。现在，市面上最热销的HAE药物是Shire的上市产品Cinryze，据美国医药连锁店CVS Health的数据，Cinryze的定价为每年大约35万美元，这一价格标签现已使其成为全球最贵重的孤儿药之一。
价格昂扬之外，Orladeyo在效果上也受到了质疑。
比较武田行将上市的皮下注射药物Takhzyro（与安慰剂组比较，每2周一次300mg剂量Takhzyro医治组（n=27）使每月HAE发生次数明显下降了87%），Orladeyo上一年的一项96名患者的III期实验成果显现，与安慰剂比较，Orladeyo（150mg）将HAE发生率明显下降了44%（p＜0.001），并且在50%的患者中将HAE发生率下降≥70%。
这一成绩发布后，BioCryst的股票曾应声跌落，由于“44%”这一数据在现在已上市的药物中也不算体现优异。
加拿大皇家银行资本市场的生物技术剖析师布莱恩·亚伯拉罕斯（Brian Abrahams）猜测，轻度HAE患者、9%的中度HAE患者和约12％重症患者会服用该药，该药每年的销售额将在2.8亿美元左右。不过，BioCryst则估计Orladeyo的全球销售额峰值将超越5亿美元。
（修改：文文）
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