2020年，这16款重磅新药或16 96 12 10 7.5将在中国上市

本文来自微信大众号“医药魔方”。

国家药品监督管理局2019年至今现已同意了32款新药(不包含新适应症)，尽管数量上远不及去年同期，可是CDE审评加快3年来，现已极大改进了新药在国内的可及性问题，并且上市时刻契合条件的新药也捉住医保目录调整的时机，第一时刻进入了国家医保目录，进一步减轻了国内患者的药品开销担负。

在2019年挨近结尾之际，咱们再来整理一下2020年有较大期望在国内同意上市的重磅新药，供我们参阅。

NO.1 恩美曲妥珠单抗(Kadcyla)

估计同意时刻：2020Q1

罗氏和ImmunoGen研制的恩美曲妥珠单抗是FDA同意的第一个HER2抗体偶联药物，用于单药医治接受过曲妥珠单抗和/或紫杉醇的晚期搬运性HER2+乳腺癌。

恩美曲妥珠单抗由曲妥珠单抗与细胞毒性化合物DM1通过硫醚衔接得到，恩美曲妥珠单抗结合HER2后会触发受体介导的内吞，当抗体部分被溶酶体降解后释放出DM1，杀伤肿瘤细胞。

在复发搬运性HER2阳性乳腺癌患者中展开的EMILIA研讨成果显现，曲妥珠单抗 vs 拉帕替尼+卡培他滨组合显现出了中位无发展生存期方面的优势(9.6 vs 6.4个月)。

来历：医药魔方NextPharma--临床成果

恩美曲妥珠单抗在2019年3月提交了新药上市请求(JXSS1900012，JXSS1900013)，并于7月归入优先审评批阅程序，现在阅历了1轮发补，估计2020Q1获批。

NO.2 泽布替尼(Brukinsa )

估计同意时刻：2020Q1

百济神州（06160）研制的泽布替尼是第一个对外周血细胞完成100%占有的BTK按捺剂，其对BTK的挑选性比依鲁替尼更高。2019年11月14日，经FDA同意用于套细胞淋巴瘤的医治。

泽布替尼结构式

在针对套细胞淋巴瘤的II期临床试验(BGB-3111-206)中，ORR到达84%，其间CR为59%，PR为25%。针对缓慢淋巴细胞白血病和小淋巴细胞性淋巴瘤的II期临床试验(BGB-3111-205)成果显现，首要结尾ORR为84.6%，其间CR为3.3%，PR为59.3%，淋巴细胞增多的PR为22%。

来历：医药魔方NextPharma--临床成果

泽布替尼在我国提交了医治套细胞淋巴瘤、缓慢淋巴细胞白血病和小淋巴细胞性淋巴瘤的上市请求(CXHS1800024，CXHS1800030)，均被归入特别批阅和优先审评批阅程序，阅历了2轮发补，估计2020Q1获批用于医治套细胞淋巴瘤。

NO.3 曲美替尼/达拉非尼(Mekinist/Tafinlar)

估计同意时刻：2020Q1

曲美替尼和达拉菲尼均由GSK研制，在2015年搬运给诺华(NVS.US)。两种药物均靶向RAS-RAF-MEK-ERK信号转导通路，其间曲美替尼是首个获批上市的MEK按捺剂，达拉菲尼是一种BRAF按捺剂。

曲美替尼/达拉非尼组合最早于2013年5月在美国获批上市，现在获批的适应症包含黑素瘤、非小细胞肺癌和甲状腺未分解癌，也是FDA同意的仅有一个针对BRAF V600E骤变阳性非小细胞肺癌的靶向疗法。

在针对BRAF V600E骤变阳性非小细胞肺癌初治患者的II期临床试验(BRF113928)中，曲美替尼/达拉非尼组合的ORR到达64%。

2018年，该组合的销售额到达11.6亿美元。曲美替尼/达拉非尼组合于2019年1月提出上市请求，并于3月被归入优先审评批阅程序，现在处于一轮发补阶段，估计2020Q1获批。

NO.4 阿加糖酶β(Fabrazyme)

估计同意时刻：2020Q1

阿加糖酶β由赛诺菲子公司Genzyme研制，并于2001年最先在欧洲上市，2003年在美国上市，作为酶替代疗法，用于医治法布瑞氏症。

法布瑞氏症是一种稀有的遗传病，患病率估计到达1/40,000。因为编码α-半乳糖苷酶A(α-Gal-A)的基因骤变，导致α-Gal-A缺乏，三聚己糖神经酰胺(GL-3)的正常降解受阻，未降解的底物在多种安排的细胞溶酶体中堆积，构成相关安排的功用障碍。现在首要选用酶替代疗法进行医治。

近年来，阿加糖酶β的销售额稳步上升，2018年销售额为7.6亿欧元。在我国，阿加糖酶β被列入临床急需境外新药名单，其上市请求(JXSS1800021，JXSS1800022)于2019年1月被归入优先审评程序，现在处于1轮发补阶段，估计2020Q1获批，有望成为国内首个针对法布瑞氏症的药物。

NO.5 恩莎替尼

估计同意时刻：2020Q1

恩莎替尼是由贝达研制的第二代ALK按捺剂，用于接受过克唑替尼医治或对克唑替尼不耐受的ALK阳性部分晚期或搬运性非小细胞肺癌患者。

ALK交融基因在 NSCLC 患者中的阳性率约为3-8%，现在我国现已上市的ALK按捺剂包含克唑替尼、塞瑞替尼和阿来替尼，均被归入国家医保。

II期临床试验(NCT03215693)成果显现，恩沙替尼全体 ORR 为 52.6%，中位 PFS 为 11.2 个月。恩沙替尼于2018年12月提交了上市请求(CXHS1800045，CXHS1800046)，并被归入特别批阅和优先审评批阅程序，现在正在审评中，估计2020Q1获批。

NO.6 拉那芦人单抗(Takhzyro)

估计同意时刻：2020Q1

拉那芦人单抗是一种靶向血浆激肽释放酶(KLK)的单抗，由武田的子公司Dyax Corp研制，用于医治遗传性血管性水肿，在美国取得突破性疗法确定，并于2018年8月取得FDA同意上市。

遗传性血管性水肿是以发生性、自限性、局限性全身皮肤黏膜下非洼陷性水肿为特征的原发性补体缺点病，被归入我国《第一批稀有病目录》，最常见的原因是编码C1-INH的基因缺点或骤变，C1-INH是血液中激肽释放酶的首要生理按捺剂，激肽释放酶失控会导致水肿，发病率大约为每10,000-50,000人1例。

拉那芦人单抗在我国没有展开临床试验，于2019年3月直接提交进口新药上市请求(JXSS1900011)，现在正在审评中，估计2020Q1获批。

NO.7 奥美替尼

估计同意时刻：2020Q2

豪森研制的奥美替尼是一种EGFR T790M按捺剂，首要的适应症为EGFR T790M骤变的非小细胞肺癌。非小细胞肺癌患者经第一代或第二代EGFR按捺剂医治后，大约60%的患者在疾病发展时存在EGFR T790M骤变。

在对第一代EGFR按捺剂耐药的晚期非小细胞肺癌患者中展开的 II期临床试验(NCT02981108)中，受试者的ORR到达66.1%。

来历：医药魔方NextPharma--临床成果

奥美替尼于2019年4月提交了上市请求(CXHS1900011)，随后被归入特别批阅和优先审评批阅程序，现在处于1轮发补阶段，估计2020Q2获批，有望成为首个国产的三代EGFR按捺剂。

NO.8 维布妥昔单抗(Adcetris )

估计同意时刻：2020Q2

维布妥昔单抗是现在仅有一个上市的靶向CD30的抗体偶联药物，由武田研制，2011年在美国上市，是近40年来FDA同意的第一个间变性大细胞淋巴瘤新药，也是第一个针对经典型霍奇金淋巴瘤和外周T细胞淋巴瘤的一线医治药物。

全球每年大约有62,000例患者被确诊为霍奇金淋巴瘤，其间经典型霍奇金淋巴瘤占到95%。在一项针对III/IV期霍奇金淋巴瘤初治患者的ECHELON-1研讨中，维布妥昔单抗联合多柔比星、长春碱、达卡巴嗪与博来霉素联合多柔比星、长春碱、达卡巴嗪进行比照，受试者的2年无发展生存率显着提高(82.1% vs 77.2%)，降低了患者的疾病发展和逝世危险(HR为0.77，P=0.04)。

维布妥昔单抗于2019年4月请求上市(JXSS1900015)，在6月被归入优先审评批阅程序，现在还在审评中，估计2020Q2获批。

NO.9 维多珠单抗(Entyvio)

估计同意时刻：2020Q2

维多珠单抗是一种α4β7整合素单抗，可以特异性结合α4β7整合素，阻断α4β7与黏膜地址素细胞粘附分子-1(MAdCAM-1)的相互作用，是第一个也是仅有一个专门针对肠道炎症信号通路的药物。维多珠单抗由武田研制，最早于2014年在美国上市，获批的适应症为溃疡性结肠炎和克罗恩病。

在全球首个针对溃疡性结肠炎的生物制品头仇人III期VARSITY临床试验中，维多珠单抗比照阿达木单抗显现出优效性，首要结尾临床缓解率为31.3% vs 22.5% (p=0.0061)，且安全性更好。

来历：医药魔方NextPharma--临床成果

2018年，维多珠单抗的销售额约为25亿美元。2018年11月，维多珠单抗被归入第一批临床急需境外新药名单。2019年6月，维多珠单抗的上市请求(JXSS1900032，JXSS1900033)被CDE承办，现在还在审评中，估计2020Q2获批。

NO.10 古塞库单抗(Tremfya)

估计同意时刻：2020Q2

强生(JNJ.US)的古塞库单抗是第一个获批的IL-23单抗，通过挑选性按捺IL-23的p19亚基而非p40亚基可以更彻底地按捺IL-23的活性，于2017年7月在美国获批上市，同年11月在欧洲上市，用于医治斑块状银屑病和银屑病关节炎。

在医治斑块状银屑病的头仇人III期临床试验(ECLIPSE)中，古塞库单抗与司库奇尤单抗(IL-17A单抗)48周的PASI90应对率分别为为84%vs 70%(p<0.0001)，显现出长时刻医治的优效性。在针对银屑病关节炎的III期DISCOVER-2临床试验中，与根底医治比较，ACR20为64.1% vs 32.9% (p<0.001)，且耐受性杰出。

古塞库单抗的2018年全球销售额为5.4亿美元，估计未来会迅速增长。该药被归入第一批临床急需境外新药名单，2019年6月提交上市请求(JXSS1900035)，现在在审评中，估计2020Q2获批。

NO.11 布罗舒单抗(Crysvita)

估计同意时刻：2020Q2

布罗舒单抗由Ultragenyx Pharmaceutical和Kyowa Hakko Kirin共同开发，2018年于美国和欧洲获批用于X-连锁低磷酸盐血症(XLH)的医治，是第一个获批上市的FGF23单抗。

XLH一种稀有的遗传性，进行性和终生性的骨骼疾病，由PHEX基因骤变引起，PHEX失掉功用导致FGF23水平升高，肾脏磷重吸收缺乏，从而引起低血磷，在发达国家约有48,000例患者。

布罗舒单抗是现在仅有一个针对XLH的医治药物，曾被FDA颁发突破性疗法。XLH在我国尚无有用医治计划，2019年5月，布罗舒单抗被归入第二批临床急需境外新药名单。2019年8月，布罗舒单抗的上市请求被CDE承办，现在在审评中，估计2020Q2获批。

NO.12 氯化镭[223Ra] (Xofigo)

估计同意时刻：2020Q3

氯化镭“223Ra”由拜耳研制，2013年5月在美国获批上市，用于医治晚期去势反抗前列腺癌的骨搬运。氯化镭“223Ra”是FDA同意的仅有一个α粒子放射医治药物，通过与骨骼中的羟基磷灰石构成复合物，挑选性地靶向骨骼，尤其是骨搬运区域，发生强效的细胞毒效应。

骨搬运常见于实体瘤患者，特别是前列腺癌、乳腺癌和肺癌。大约90%的搬运性前列腺癌存在骨搬运，骨搬运导致骨相关事情添加，这是去势反抗前列腺癌的首要致死原因。在III期 临床试验(ALSYMPCA)中，在最佳支撑医治的根底上Xofigo比较安慰剂可使中位总生存期延伸3.6个月(14.9 vs 11.3个月)。

氯化镭[223Ra]在2018年的销售额为3.5亿欧元。该药曾在2018年11月提交上市请求，但未获同意，2019年8月再次提交上市请求(JXHS1900109)，并被归入优先审评批阅程序，现在正在审评中，估计2020Q3获批。

NO.13 氟唑帕利

估计同意时刻：2020Q3

全球每年有大约100万例女人被确诊为乳腺癌或卵巢癌，其间5%-10%存在BRCA1或BRCA2胚系骤变。氟唑帕利是恒瑞研制的一种聚腺苷二磷酸核糖聚合酶(PARP)按捺剂，可特异性杀伤BRCA骤变的肿瘤细胞，首要适应症为卵巢癌和乳腺癌。

在既往通过二线及以上化疗的伴有BRCA1/2致病性或疑似致病性骤变的复发性卵巢癌患者中展开的II期临床研讨(NCT03509636)成果显现，受试者的ORR和DCR分别为64.1% 和95.1%，超越预设，毒性可耐受。

来历：医药魔方NextPharma--临床成果

根据II期临床试验的成果，恒瑞在2019年10月向NMPA提交了上市请求(CXHS1900033)，并被归入特别批阅程序，现在正在审评中，估计2020Q3获批。现在全球已上市的PARP按捺剂有4个，氟唑帕利作为国内发展最快的同类药品倍受重视。

NO.14 倍林妥莫双抗(Blincyto)

估计同意时刻：2020Q4

倍林妥莫双抗 (blinatumomab) 是Amgen开发的靶向CD3和CD19的双特异性抗体，2014年12月率先在美国获批上市，是全球首个获批用于急性淋巴细胞白血病的双特异性抗体。

倍林妥莫双抗由两段scFv串联构成，药物血浆半衰期短，每个医医治程需求继续静脉给药28天。III期TOWER研讨( NCT02013167)数据显现，倍林妥莫双抗比较化疗可延伸中位生存期3.7个月(7.7 vs 4.0个月)，给急性淋巴细胞白血病患者带来明显总生存期获益(HR 0.71，P=0.01)。

来历：医药魔方NextPharma--临床成果

2019年10月，倍林妥莫双抗向NMPA提交上市请求(JXSS1900060)，现在处于技能审评阶段，估计2019Q4我国获批上市。

NO.15 泰它西普

估计同意时刻：2020Q4

泰它西普是由荣昌生物研制的TACI-Fc交融蛋白，可以一起按捺BLyS和APRIL两个B淋巴细胞分解老练要害因子，阻断B淋巴细胞的分解老练，按捺过度的免疫反响，方针适应症为体系性红斑狼疮、类风湿性关节炎和视神经脊髓炎等。

在一项针对体系性红斑狼疮的II期临床(NCT02885610)中，泰它西普高剂量组48周应对率到达79.2%，安慰剂对照组应对率为32.0%，医治效果明显，并且耐受性杰出。

体系性红斑狼疮是一种累及全身多体系的本身免疫性疾病，全球患病人数约为800万，在我国发病率为70/100,000，近60年来仅有贝利尤单抗一款新药获批上市，泰它西普是一种潜在的best in class医治药物。2019年11月，泰它西普请求上市(CXSS1900040)，并被归入特别批阅和拟优先审评批阅程序，估计2020Q4获批。

NO.16 索凡替尼

估计同意时刻：2020Q4

和黄医药(HCM.US)研制的索凡替尼是一种靶向CSF-1R、VEGFR和FGFR1的多靶点按捺剂，现在开发进度最快的适应症是神经内分泌瘤。神经内分泌瘤(NET)起源于与神经体系相互作用的细胞或发生激素的腺体，大约55%-75%源于胃肠胰，25%-30%源于肺和支气管，10%-20%源于其他安排，2018年我国新确诊病例数约为67,600例。

2019年6月，和黄医药宣告以晚期非胰腺神经内分泌瘤为适应症的III期临床研讨(SANET-ep)中期剖析到达首要结尾并将提早停止。11月，索凡替尼向NMPA提交了新药上市请求(CXHS1900034)，现在正在审评中，估计2020Q4获批。

（修改：张金亮）