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美科学家发明新型基因编辑技术,望助端午股市放假力脑病研究

2024-03-09 17:44:16 来源:倾延资

《科创板日报》宣布在《Neuron》杂志的最新一项研讨显现,一种在规范CRISPR基因修改技能上稍作调整的新式基因修改技能—CRISPRi (for "interference"),有望协助科学家们更好地研讨脑部疾病。

这种新式基因修改技能由来自加州大学旧金山分校以及美国国立卫生研讨院的科学家创立,能够改动干细胞来历的人神经元中基因的活动。

如果是运用规范的CRISPR-Cas9修改体系,其缺点是核酸酶Cas9并不能很好地与人类诱导性多能干细胞交融。

“干细胞具有十分活泼的DNA损害反响。Cas9哪怕仅仅切开了1、2个DNA,都会导致毒性和细胞逝世。”UCSF神经退行性疾病研讨所副教授、该项研讨合著者之一的Martin Kampmann博士表明。

所以,为了处理这个问题,科学家发明晰CRISPRi技能。CRISPRi差异于规范CRISPR-Cas9的当地在于,在前者中,核酸酶Cas9被“失活”了,当CRISPRi找到它正在寻觅的基因时,Cas9因被按捺住而不会对基因进行任何切开,因而也就不会对iPSCs或干细胞源性神经元发生毒性。

也就是说,当用于人iPSC和iPSC衍生神经元的时分,CRISPRi能够在不切开基因组DNA的情况下精准靶向特定基因,按捺基因表达。

使用这个体系,研讨人员展现了他们的技能怎么被用来寻觅或许导致或促进大脑疾病的基因。

“这个范畴面对的一个严重应战是,关于大多数疾病,咱们依然不了解相应的分子通路,所以也不能很好地进行药物开发。”NIH科学家、也是该项研讨合著者之一的Michael Ward博士说。

“而使用这项技能,咱们能够提取像患有阿尔茨海默症这样的患者身上的皮肤或血细胞,将其转化为神经元或其他脑细胞,并找出与该疾病有关的细胞缺点的基因,这些信息有或许帮咱们确认有用的医治靶点。”Kampmann说。

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